临床试验确定了肝病的潜在新疗法

加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员领导了一项研究，旨在探讨一种针对非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 相关纤维化患者的潜在新治疗方案。

该研究结果发表在 2023 年 6 月 24 日的《新英格兰医学杂志》网络版上，发现一种模仿体内激素的药物可以改善NASH 患者的肝纤维化(或肝脏疤痕)和肝脏炎症。

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该研究的第一作者、加州大学圣地亚哥分校胃肠病学和肝病学部主任 Rohit Loomba 医学博士说：“找到一种有效治疗 NASH 的药物对患者来说是非常有希望的，因为目前还没有 FDA 批准的治疗这种疾病的疗法。”医学。“NASH 会对患者的生活质量产生不利影响，并可能发展为肝硬化。其并发症可能导致死亡或肝移植。我们的研究结果将进一步推动这种疾病的科学发展，并为受 NASH 相关影响的患者提供潜在的新治疗选择。纤维化。”

研究人员发现，这种名为pegozafermin的药物模仿了成纤维细胞生长因子21(FGF21)——一种在体内自然产生的肝脏分泌的肽激素。

FGF21 控制体内的能量消耗和肝脏的脂质代谢。之前的研究还表明它可以降低血糖和胰岛素水平，减少体重和肝脏脂肪。

加州大学圣地亚哥分校健康中心胃肠病学家和肝病学家 Loomba 表示：“研究结果表明，新的潜在治疗方法不仅可以改善纤维化，还可以改善炎症和肝损伤，同时显着改善 NASH 活性和疤痕的多种非侵入性生物标志物。”

这项为期 24 周的随机临床试验涉及 222 名患有 NASH 的参与者，他们被分配接受药物或安慰剂。在接受较高剂量药物的患者中，大约 27% 的患者肝纤维化有所改善，而接受安慰剂的患者中这一比例为 7%。最常见的药物副作用是胃肠道副作用，包括恶心。

目前，食品和药物管理局还没有批准用于治疗 NASH 的药物，NASH 是非酒精性脂肪肝病 (NAFLD) 的一种。

根据国立卫生研究院的数据，大约 24% 的美国成年人患有 NAFLD，大约 6% 患有 NASH。

NAFLD 和 NASH 被认为是无症状疾病，几乎没有症状;然而，超重、患有 2 型糖尿病或家庭成员患有 NAFLD 的人患这种疾病的风险较高。NAFLD 是一系列肝脏疾病的总称，影响很少饮酒或不饮酒的人，可导致肝硬化、肝癌和肝功能衰竭。

Loomba 补充说，这项研究的下一步将是一项更大规模、多中心的国际试验，涉及更多样化的患者群体和更长的治疗期，以更好地评估该药物的安全性。

Loomba 说：“如果在更大规模的 3 期试验中成功证明该药物既安全又有效，那么该药物可用于治疗数百万 NASH 患者，包括我们在加州大学圣地亚哥分校健康中心的患者。”

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